Samþykkið lyf við Spinal Muscular Atrophy fyrir 18 ára og eldri! Hópur fólks með taugahrörnunarsjúkdóminn SMA skrifar 13. apríl 2023 10:00 Opið bréf til Willums Þórs Þórssonar, heilbrigðisráðherra Kæri Willum Þór. Við erum ellefu einstaklingar sem erum með taugahrörnunarsjúkdóminn Spinal Muscular Atrophy (SMA) á ólíkum aldursskeiðum sem eigum það öll sameiginlegt að eiga okkur draum um lyf við sjúkdómi sem hefur mikil áhrif á vöðvastyrk, færni og hreyfigetu. Sá draumur varð að veruleika árið 2017 þegar Evrópska lyfjastofnunin veitti leyfi fyrir lyfinu Spinraza á Evrópumarkaði en vonir okkar urðu að engu 1. október 2018 þegar í ljós kom að Ísland, eins og Norðurlöndin, tók þá óskiljanlegu ákvörðun að takmarka lyfið fyrir þá sem voru undir 18 ára aldri þegar lyfið var samþykkt. Síðan þá hefur annað lyf, Evrysdi, verið samþykkt, en með sömu takmörkunum vegna aldurs. Hefur hópurinn frá þeim tíma staðið í stappi við heilbrigðiskerfið, sem neitar okkur um þessi lyf sem hafa þann möguleika að hægja á eða stöðva framvindu sjúkdómsins. Þess ber að geta að margt fólk með SMA hefur fengið styrk og færni til baka á lyfjunum Spinraza og Evrysdi, sem gefin eru fullorðnum einstaklingum í öðrum löndum. Laskað heilbrigðiskerfi Tveir einstaklingar sóttu um Spinraza í lok árs 2019 og fengu synjun í janúar 2020 „þar sem gagnreyndar upplýsingar skortir um árangur lyfsins hjá sjúklingum eldri en 18 ára auk þess sem að ekki er greiðsluþátttaka fyrir sjúklinga eldri en 18 ára á Norðurlöndunum.“ Fram kemur í synjun að ákvörðun byggi á gagnsemi lyfsins, kostnaði við greiðsluþátttöku í því og samanburði í viðmiðunarlöndum. Það hefur verið ómögulegt að kæra niðurstöðuna þar sem mörg okkar sem erum með SMA höfum ekki aðgang að taugalæknum og ekki er hægt að sækja um lyfin Spinraza eða Evrysdi nema í gegnum taugalækni. Þau okkar sem þó hafa taugalækna, hafa ekki stuðning síns læknis til þess að sækja um lyfið að nýju. Teljum við að niðurstaða íslenskra stjórnvalda sé ekki byggð á vísindalegum rökum þar sem rannsóknir sýna fram á að lyfið gagnist fullorðnum einstaklingum með SMA og er m.a. gefið í Bandaríkjunum, Frakklandi, Þýskalandi, Póllandi, Spáni o.fl. löndum sem við berum okkur saman við. The Lancet Neurology, virt læknatímarit, birti grein í apríl 2020 þar sem niðurstöður úr rannsókn á notkun Spinraza á fullorðnu fólki voru birtar. Niðurstöðurnar sýndu að lyfið væri öruggt og áhrifaríkt. Það bætti hreyfifærni óháð aldri einstaklinganna. Þessi rannsókn styður því notkun á lyfinu (Lancet Neurology. 2020. Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study). 18 ára og hvað svo? Við erum ellefu sem fáum ekki lyf við SMA vegna þess að við vorum orðin 18 ára gömul þegar lyfið var loksins samþykkt á Íslandi. Sá yngsti var þá aðeins 18 ára og 10 mánaða. Allir sem voru yngri en 18 ára þegar Spinraza var samþykkt munu halda áfram að fá lyf ævina á enda. Þannig er dæmi um einstakling sem var yngri en 18 ára þegar lyfið var samþykkt, sem er í dag 21 árs og fær lyfið. Þannig munar aðeins þremur árum á tveimur einstaklingum með SMA á Íslandi, en annar fær lyf ævina á enda en hinn ekki, að óbreyttu. Að kasta krónum (og lífsgæðum) fyrir aura Á meðan við sem erum með SMA fáum ekki lyf fer okkur aftur. Sum okkar nota hjálpartæki á borð við hjólastóla, öndunarvélar og sondu og höfum stuðningsþörf í daglegu lífi til þess að auka lífsgæði okkar. Á meðan sjúkdómurinn versnar eykst þörf fyrir inngrip með hjálpartækjum, aukinni aðstoð og heilbrigðisþjónustu sem allt kostar skattgreiðendur mikla peninga. Þannig er líklegt að einhverjir sem ekki nota t.d. öndunarvélar í dag muni þurfa þær seinna meir ef hrörnunin heldur áfram án lyfjameðferðar. Þar fyrir utan erum við einstaklingar, og skattgreiðendur, sem eigum rétt á að lifa mannsæmandi lífi með reisn og njóta lífsins með fjölskyldum okkar, mökum, börnum og barnabörnum. Við vinnum og stundum nám og tökum virkan þátt í samfélaginu og við viljum halda því áfram. Við teljum að í þessu máli sé lítið gert úr þeim þætti að góðar líkur séu á að lyfið geti hægt á hrörnuninni eða stöðvað hana. Aukinn styrkur eða færni væri þá í raun fram úr væntingum. Hver einasti mánuður sem við þurfum að bíða skiptir máli því framþróun sjúkdómsins heldur áfram dag frá degi, og því liggur á að fá lyfin samþykkt svo núverandi geta og kraftar haldist. Eru allir jafnir fyrir lögum? Samkvæmt stjórnarskrá skulu allir vera jafnir fyrir lögum og njóta mannréttinda og öllum, sem þess þurfa, tryggður í lögum réttur til aðstoðar vegna sjúkleika. Um réttindi sjúklinga gilda lög nr. 74/1997. Samkvæmt 1. mgr. 3. gr. þeirra á sjúklingur rétt á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma er völ á að veita. Um heilbrigðisþjónustu gilda lög nr. 40/2007. Samkvæmt 1. mgr. 1. gr. er markmið þeirra að allir landsmenn eigi kost á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma eru tök á að veita til verndar andlegu, líkamlegu og félagslegu heilbrigði. Fólk með SMA nýtur ekki fullnægjandi heilbrigðisþjónustu í dag. Noregur endurskoðar ákvörðun sína Þann 10. apríl 2023 bárust fréttir frá Noregi um að stjórnvöld þar í landi hafi breytt skilyrðum fyrir lyfjagjöf við SMA og leyfa einstaklingum eldri en 18 ára að fá lyfið Spinraza frá 15. maí og er einnig til skoðunar að leyfa Evrysdi. Þetta gefur íslenskum stjórnvöldum brýna ástæðu til að endurskoða ákvörðun sína. Við skorum á heilbrigðisráðherra að beita sér fyrir því að ákvörðunin verði endurskoðuð! Ásthildur Jóna Guðmundsdóttir, 28 ára, viðskiptafræðingur. Guðrún Nanna Egilsdóttir, 28 ára, meistaranemi í næringarfræði, unnusta og hundamamma. Einar Sveinn Þórarinsson, 62 ára, vélstjóri og pabbi. Hallgrímur Eymundsson, 44 ára, tæknistjóri hugbúnaðarþróunar hjá Reykjavíkurborg. Inga Björk Margrétar Bjarnadóttir, 29 ára, listfræðingur, doktorsnemi og mamma. Ísak Sigurðsson, þriggja barna faðir og hugbúnaðarsérfræðingur hjá Festi. Kristín Jónsdóttir, 29 ára, viðskiptafræðingur. Kristjana Margrét Harðardóttir, 46 ára, viðskiptafræðingur. Ragnar Þór Valgeirsson, 31 árs, stofnandi og tæknistjóri Hopp ehf. Sigrún Jensdóttir, 57 ára, mamma, amma og lesblinduráðgjafi. Þorsteinn Sturla Gunnarsson, 23 ára, leikstjóri og handritshöfundur. Viltu birta grein á Vísi? Sendu okkur póst. Senda grein Lyf Heilbrigðismál Mest lesið Halldór 4.10.2025 Halldór Leikskóli þarf meira en þak og veggi. Kópavogsmódelið og Akureyrarleiðin sem leið að aukinni velferð barna Anna Elísa Hreiðarsdóttir,Svava Björg Mörk Skoðun Barnafjölskyldur í Reykjavík eiga betra skilið Þorbjörg Sigríður Gunnlaugsdóttir Skoðun Kæra Epli, skilur þú mig? Lilja Dögg Jónsdóttir Skoðun Þorgerður og erlendu dómstólarnir Hjörtur J. Guðmundsson Skoðun Lyftum umræðunni á örlítið hærra plan Jóna Hlíf Halldórsdóttir Skoðun Jákvæð áhrif dánaraðstoðar á sorgarferli aðstandenda og umönnunaraðila í Viktoríuríki í Ástralíu Ingrid Kuhlman Skoðun Transumræðan og ruglið um fjölda kynja Einar Steingrímsson Skoðun 752 dánir vegna geðheilsuvanda – enginn vegna fjölþáttaógnar Grímur Atlason Skoðun 7 milljarða húsnæðisstuðningur afnuminn… en hvað kemur í staðinn? Vilhjálmur Hilmarsson Skoðun Skoðun Skoðun Leikskóli þarf meira en þak og veggi. Kópavogsmódelið og Akureyrarleiðin sem leið að aukinni velferð barna Anna Elísa Hreiðarsdóttir,Svava Björg Mörk skrifar Skoðun Jákvæð áhrif dánaraðstoðar á sorgarferli aðstandenda og umönnunaraðila í Viktoríuríki í Ástralíu Ingrid Kuhlman skrifar Skoðun Kæra Epli, skilur þú mig? Lilja Dögg Jónsdóttir skrifar Skoðun Þorgerður og erlendu dómstólarnir Hjörtur J. Guðmundsson skrifar Skoðun Barnafjölskyldur í Reykjavík eiga betra skilið Þorbjörg Sigríður Gunnlaugsdóttir skrifar Skoðun Lyftum umræðunni á örlítið hærra plan Jóna Hlíf Halldórsdóttir skrifar Skoðun Lykillinn að hamingju og heilbrigði Auður Kjartansdóttir skrifar Skoðun Staða bænda styrkt Hanna Katrín Friðriksson skrifar Skoðun Transumræðan og ruglið um fjölda kynja Einar Steingrímsson skrifar Skoðun Leikskólar eru ekki munaður Íris Eva Gísladóttir skrifar Skoðun Vísindarannsóknir og þróun – til umhugsunar í tiltekt Þorgerður J. Einarsdóttir skrifar Skoðun 752 dánir vegna geðheilsuvanda – enginn vegna fjölþáttaógnar Grímur Atlason skrifar Skoðun Foreldrar þurfa bara að vera duglegri Björg Magnúsdóttir skrifar Skoðun Kópavogsmódelið – sveigjanleiki á pappír, en álag á foreldrar í raun og veru Örn Arnarson skrifar Skoðun Dýrkeypt eftirlitsleysi Lilja Björk Guðmundsdóttir skrifar Skoðun Uppgjöf Reykjavíkurborgar í leikskólamálum Finnbjörn A. Hermannsson,Sonja Ýr Þorbergsdóttir skrifar Skoðun Svindl eða sjálfsvernd? Sigurður Árni Reynisson skrifar Skoðun Magga Stína! Helga Völundardóttir skrifar Skoðun Mannauðurinn á vinnustaðnum þarf góða innivist til að dafna Ásta Logadóttir skrifar Skoðun Þetta er námið sem lifir áfram Bryngeir Valdimarsson skrifar Skoðun Árborg - spennandi kostur fyrir öll Guðný Björk Pálmadóttir skrifar Skoðun Tökum á glæpahópum af meiri þunga Þorbjörg Sigríður Gunnlaugsdóttir skrifar Skoðun Minntist ekkert á Evrópusambandið Hjörtur J. Guðmundsson skrifar Skoðun Hugsum stórt í skipulags- og samgöngumálum Hilmar Ingimundarson skrifar Skoðun Eitt eilífðar smáblóm Þorgerður Katrín Gunnarsdóttir skrifar Skoðun Betri mönnun er lykillinn Skúli Helgason,Sabine Leskopf skrifar Skoðun Borgarhönnunarstefna, sú fyrsta sinnar tegundar í Reykjavík Dóra Björt Guðjónsdóttir skrifar Skoðun Hversu oft á að fresta framtíðinni? Erna Magnúsdóttir,Stefán Þórarinn Sigurðsson skrifar Skoðun Getur Ísland staðið fremst í heilsutækni? Arna Harðardóttir skrifar Skoðun Slæm innivist skerðir afköst og hækkar kostnað Ingibjörg Magnúsdóttir skrifar Sjá meira
Opið bréf til Willums Þórs Þórssonar, heilbrigðisráðherra Kæri Willum Þór. Við erum ellefu einstaklingar sem erum með taugahrörnunarsjúkdóminn Spinal Muscular Atrophy (SMA) á ólíkum aldursskeiðum sem eigum það öll sameiginlegt að eiga okkur draum um lyf við sjúkdómi sem hefur mikil áhrif á vöðvastyrk, færni og hreyfigetu. Sá draumur varð að veruleika árið 2017 þegar Evrópska lyfjastofnunin veitti leyfi fyrir lyfinu Spinraza á Evrópumarkaði en vonir okkar urðu að engu 1. október 2018 þegar í ljós kom að Ísland, eins og Norðurlöndin, tók þá óskiljanlegu ákvörðun að takmarka lyfið fyrir þá sem voru undir 18 ára aldri þegar lyfið var samþykkt. Síðan þá hefur annað lyf, Evrysdi, verið samþykkt, en með sömu takmörkunum vegna aldurs. Hefur hópurinn frá þeim tíma staðið í stappi við heilbrigðiskerfið, sem neitar okkur um þessi lyf sem hafa þann möguleika að hægja á eða stöðva framvindu sjúkdómsins. Þess ber að geta að margt fólk með SMA hefur fengið styrk og færni til baka á lyfjunum Spinraza og Evrysdi, sem gefin eru fullorðnum einstaklingum í öðrum löndum. Laskað heilbrigðiskerfi Tveir einstaklingar sóttu um Spinraza í lok árs 2019 og fengu synjun í janúar 2020 „þar sem gagnreyndar upplýsingar skortir um árangur lyfsins hjá sjúklingum eldri en 18 ára auk þess sem að ekki er greiðsluþátttaka fyrir sjúklinga eldri en 18 ára á Norðurlöndunum.“ Fram kemur í synjun að ákvörðun byggi á gagnsemi lyfsins, kostnaði við greiðsluþátttöku í því og samanburði í viðmiðunarlöndum. Það hefur verið ómögulegt að kæra niðurstöðuna þar sem mörg okkar sem erum með SMA höfum ekki aðgang að taugalæknum og ekki er hægt að sækja um lyfin Spinraza eða Evrysdi nema í gegnum taugalækni. Þau okkar sem þó hafa taugalækna, hafa ekki stuðning síns læknis til þess að sækja um lyfið að nýju. Teljum við að niðurstaða íslenskra stjórnvalda sé ekki byggð á vísindalegum rökum þar sem rannsóknir sýna fram á að lyfið gagnist fullorðnum einstaklingum með SMA og er m.a. gefið í Bandaríkjunum, Frakklandi, Þýskalandi, Póllandi, Spáni o.fl. löndum sem við berum okkur saman við. The Lancet Neurology, virt læknatímarit, birti grein í apríl 2020 þar sem niðurstöður úr rannsókn á notkun Spinraza á fullorðnu fólki voru birtar. Niðurstöðurnar sýndu að lyfið væri öruggt og áhrifaríkt. Það bætti hreyfifærni óháð aldri einstaklinganna. Þessi rannsókn styður því notkun á lyfinu (Lancet Neurology. 2020. Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study). 18 ára og hvað svo? Við erum ellefu sem fáum ekki lyf við SMA vegna þess að við vorum orðin 18 ára gömul þegar lyfið var loksins samþykkt á Íslandi. Sá yngsti var þá aðeins 18 ára og 10 mánaða. Allir sem voru yngri en 18 ára þegar Spinraza var samþykkt munu halda áfram að fá lyf ævina á enda. Þannig er dæmi um einstakling sem var yngri en 18 ára þegar lyfið var samþykkt, sem er í dag 21 árs og fær lyfið. Þannig munar aðeins þremur árum á tveimur einstaklingum með SMA á Íslandi, en annar fær lyf ævina á enda en hinn ekki, að óbreyttu. Að kasta krónum (og lífsgæðum) fyrir aura Á meðan við sem erum með SMA fáum ekki lyf fer okkur aftur. Sum okkar nota hjálpartæki á borð við hjólastóla, öndunarvélar og sondu og höfum stuðningsþörf í daglegu lífi til þess að auka lífsgæði okkar. Á meðan sjúkdómurinn versnar eykst þörf fyrir inngrip með hjálpartækjum, aukinni aðstoð og heilbrigðisþjónustu sem allt kostar skattgreiðendur mikla peninga. Þannig er líklegt að einhverjir sem ekki nota t.d. öndunarvélar í dag muni þurfa þær seinna meir ef hrörnunin heldur áfram án lyfjameðferðar. Þar fyrir utan erum við einstaklingar, og skattgreiðendur, sem eigum rétt á að lifa mannsæmandi lífi með reisn og njóta lífsins með fjölskyldum okkar, mökum, börnum og barnabörnum. Við vinnum og stundum nám og tökum virkan þátt í samfélaginu og við viljum halda því áfram. Við teljum að í þessu máli sé lítið gert úr þeim þætti að góðar líkur séu á að lyfið geti hægt á hrörnuninni eða stöðvað hana. Aukinn styrkur eða færni væri þá í raun fram úr væntingum. Hver einasti mánuður sem við þurfum að bíða skiptir máli því framþróun sjúkdómsins heldur áfram dag frá degi, og því liggur á að fá lyfin samþykkt svo núverandi geta og kraftar haldist. Eru allir jafnir fyrir lögum? Samkvæmt stjórnarskrá skulu allir vera jafnir fyrir lögum og njóta mannréttinda og öllum, sem þess þurfa, tryggður í lögum réttur til aðstoðar vegna sjúkleika. Um réttindi sjúklinga gilda lög nr. 74/1997. Samkvæmt 1. mgr. 3. gr. þeirra á sjúklingur rétt á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma er völ á að veita. Um heilbrigðisþjónustu gilda lög nr. 40/2007. Samkvæmt 1. mgr. 1. gr. er markmið þeirra að allir landsmenn eigi kost á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma eru tök á að veita til verndar andlegu, líkamlegu og félagslegu heilbrigði. Fólk með SMA nýtur ekki fullnægjandi heilbrigðisþjónustu í dag. Noregur endurskoðar ákvörðun sína Þann 10. apríl 2023 bárust fréttir frá Noregi um að stjórnvöld þar í landi hafi breytt skilyrðum fyrir lyfjagjöf við SMA og leyfa einstaklingum eldri en 18 ára að fá lyfið Spinraza frá 15. maí og er einnig til skoðunar að leyfa Evrysdi. Þetta gefur íslenskum stjórnvöldum brýna ástæðu til að endurskoða ákvörðun sína. Við skorum á heilbrigðisráðherra að beita sér fyrir því að ákvörðunin verði endurskoðuð! Ásthildur Jóna Guðmundsdóttir, 28 ára, viðskiptafræðingur. Guðrún Nanna Egilsdóttir, 28 ára, meistaranemi í næringarfræði, unnusta og hundamamma. Einar Sveinn Þórarinsson, 62 ára, vélstjóri og pabbi. Hallgrímur Eymundsson, 44 ára, tæknistjóri hugbúnaðarþróunar hjá Reykjavíkurborg. Inga Björk Margrétar Bjarnadóttir, 29 ára, listfræðingur, doktorsnemi og mamma. Ísak Sigurðsson, þriggja barna faðir og hugbúnaðarsérfræðingur hjá Festi. Kristín Jónsdóttir, 29 ára, viðskiptafræðingur. Kristjana Margrét Harðardóttir, 46 ára, viðskiptafræðingur. Ragnar Þór Valgeirsson, 31 árs, stofnandi og tæknistjóri Hopp ehf. Sigrún Jensdóttir, 57 ára, mamma, amma og lesblinduráðgjafi. Þorsteinn Sturla Gunnarsson, 23 ára, leikstjóri og handritshöfundur.
Leikskóli þarf meira en þak og veggi. Kópavogsmódelið og Akureyrarleiðin sem leið að aukinni velferð barna Anna Elísa Hreiðarsdóttir,Svava Björg Mörk Skoðun
Jákvæð áhrif dánaraðstoðar á sorgarferli aðstandenda og umönnunaraðila í Viktoríuríki í Ástralíu Ingrid Kuhlman Skoðun
Skoðun Leikskóli þarf meira en þak og veggi. Kópavogsmódelið og Akureyrarleiðin sem leið að aukinni velferð barna Anna Elísa Hreiðarsdóttir,Svava Björg Mörk skrifar
Skoðun Jákvæð áhrif dánaraðstoðar á sorgarferli aðstandenda og umönnunaraðila í Viktoríuríki í Ástralíu Ingrid Kuhlman skrifar
Skoðun Kópavogsmódelið – sveigjanleiki á pappír, en álag á foreldrar í raun og veru Örn Arnarson skrifar
Skoðun Uppgjöf Reykjavíkurborgar í leikskólamálum Finnbjörn A. Hermannsson,Sonja Ýr Þorbergsdóttir skrifar
Skoðun Borgarhönnunarstefna, sú fyrsta sinnar tegundar í Reykjavík Dóra Björt Guðjónsdóttir skrifar
Leikskóli þarf meira en þak og veggi. Kópavogsmódelið og Akureyrarleiðin sem leið að aukinni velferð barna Anna Elísa Hreiðarsdóttir,Svava Björg Mörk Skoðun
Jákvæð áhrif dánaraðstoðar á sorgarferli aðstandenda og umönnunaraðila í Viktoríuríki í Ástralíu Ingrid Kuhlman Skoðun